Fonte: http://www.sciencedaily.com/releases/2012/04/120424154314.htm?utm_source=feedburner&utm_medium=email&utm_campaign=Feed%3A+sciencedaily%2Fmind_brain+%28ScienceDaily%3A+Mind+%26+Brain+News%29
ScienceDaily (24 de abril de 2012) - Em um teste importante de uma das primeiras drogas que têm como alvo sintomas nucleares do autismo, os pesquisadores da Mount Sinai School of Medicine estão a realizar um ensaio clínico piloto para avaliar a insulina-like growth factor (IGF-1 ) em crianças que têm deficiência SHANK3 (também conhecido como síndrome de deleção 22q13 ou Phelan-McDermid Syndrome), um causas conhecidas de Transtorno do espectro do autismo (ASD).
Este estudo baseia-se nas conclusões anunciadas por pesquisadores em 2010, que mostraram que após duas semanas de tratamento com IGF-1 em um modelo de mouse, déficits na comunicação das células nervosas e deficiências no reverso Were adaptação das células nervosas à estimulação, uma parte fundamental da aprendizado e memória, foram restaurados.
"Este ensaio clínico é parte de uma mudança de paradigma para desenvolver medicamentos para tratar o núcleo especificamente sintomas de autismo, em oposição aos que foram desenvolvidos medicamentos para outros fins mas foram encontrados para ser benéfica também para o autismo pacientes", disse Joseph Buxbaum, PhD , Diretor do Centro de Autismo Seaver no Monte Sinai. "Nosso estudo vai avaliar, o impacto de IGF-1 versus Placebo sobre o autismo específicos prejuízos na socialização e sintomas associados da linguagem e da deficiência motora."
O estudo de sete meses, que começa este mês, será realizado sob a liderança do Autismo Seaver Centro Clínico Diretor Alex Kolevzon, MD, e usará um duplo-cego, estudo cruzado controlado com placebo em crianças de 5 a 17 anos SHANK3 com deleções ou mutações. Os pacientes receberão três meses de tratamento com medicação ativa ou placebo, separados por um período de washout de quatro semanas. Futuros ensaios clínicos são planejados para explorar a utilidade de deficiência de IGF-1 em SHANK3 sem ASD.
O objetivo primário do estudo é orientar características centrais da retirada, ASD social, incluindo distúrbios de linguagem, que serão medidos utilizando tanto comportamentais e avaliações objetivas. Se os resultados preliminares são promissores, o objetivo é ampliar os estudos em grandes, multi-centrados esforços em curso para incluir as crianças como possível, como muitos afetados por esta desordem.
IGF-1 é um Food and Drug Administration EUA-aprovado, composto comercialmente disponíveis, que é conhecida por promover a sobrevivência da célula neural, bem como a plasticidade sináptica e Maturação. Os efeitos colaterais do IGF-1 administração incluem açúcar no sangue, alterações da função hepática, aumento do colesterol e triglicérides e níveis. Os sujeitos do estudo serão submetidos a segurança triagem rigorosa antes que estejam inscritos na prova, e será cuidadosamente monitorizados a cada duas a quatro semanas com segurança e avaliações de eficácia.
"Estamos entusiasmados que os pesquisadores no Centro de Autismo Seaver estão a realizar este estudo piloto para avaliar, um tratamento para SHANK3 possível deficiência, que também podem ajudar a todos com ASD", disse Geraldine Bliss, presidente da Amparo à Pesquisa Phelan-McDermid Foundation. "Este será o primeiro ensaio clínico em Phelan-McDermid Síndrome de emergir a partir de evidências em um sistema modelo pré-clínico convincente."
A causa do autismo debatido tem sido por muitos anos. Atualmente, a melhor evidência genética científica indica que mutações mais prováveis são os culpados, direta ou indiretamente atuando, em cima de 80 a 90 por cento dos indivíduos com ASD. Nos últimos anos, de genes e mutações do gene no número de cópias foram identificadas variações que causam aproximadamente 15 por cento dos casos de ASD. No entanto, pensa-se que centenas de genes podem estar envolvidos na causa autismo.
Uma cópia do cromossomo 22 q13 Porção de qualquer falta ou mutado em SHANK3 deficiência Caso contrário, também conhecido como Phelan-McDermid ou síndrome de exclusão 22q13 (22q13DS). A área em questão contém os SHANK3 genes, e não há evidência de que Ele é a perda de uma cópia do SHANK3 que produz os aspectos neurológicos e comportamentais da síndrome. O gene SHANK3 é fundamental para o desenvolvimento do sistema nervoso humano, e perda de SHANK3 pode prejudicar a capacidade dos neurônios de se comunicar um com o outro.
ScienceDaily (24 de abril de 2012) - Em um teste importante de uma das primeiras drogas que têm como alvo sintomas nucleares do autismo, os pesquisadores da Mount Sinai School of Medicine estão a realizar um ensaio clínico piloto para avaliar a insulina-like growth factor (IGF-1 ) em crianças que têm deficiência SHANK3 (também conhecido como síndrome de deleção 22q13 ou Phelan-McDermid Syndrome), um causas conhecidas de Transtorno do espectro do autismo (ASD).
Este estudo baseia-se nas conclusões anunciadas por pesquisadores em 2010, que mostraram que após duas semanas de tratamento com IGF-1 em um modelo de mouse, déficits na comunicação das células nervosas e deficiências no reverso Were adaptação das células nervosas à estimulação, uma parte fundamental da aprendizado e memória, foram restaurados.
"Este ensaio clínico é parte de uma mudança de paradigma para desenvolver medicamentos para tratar o núcleo especificamente sintomas de autismo, em oposição aos que foram desenvolvidos medicamentos para outros fins mas foram encontrados para ser benéfica também para o autismo pacientes", disse Joseph Buxbaum, PhD , Diretor do Centro de Autismo Seaver no Monte Sinai. "Nosso estudo vai avaliar, o impacto de IGF-1 versus Placebo sobre o autismo específicos prejuízos na socialização e sintomas associados da linguagem e da deficiência motora."
O estudo de sete meses, que começa este mês, será realizado sob a liderança do Autismo Seaver Centro Clínico Diretor Alex Kolevzon, MD, e usará um duplo-cego, estudo cruzado controlado com placebo em crianças de 5 a 17 anos SHANK3 com deleções ou mutações. Os pacientes receberão três meses de tratamento com medicação ativa ou placebo, separados por um período de washout de quatro semanas. Futuros ensaios clínicos são planejados para explorar a utilidade de deficiência de IGF-1 em SHANK3 sem ASD.
O objetivo primário do estudo é orientar características centrais da retirada, ASD social, incluindo distúrbios de linguagem, que serão medidos utilizando tanto comportamentais e avaliações objetivas. Se os resultados preliminares são promissores, o objetivo é ampliar os estudos em grandes, multi-centrados esforços em curso para incluir as crianças como possível, como muitos afetados por esta desordem.
IGF-1 é um Food and Drug Administration EUA-aprovado, composto comercialmente disponíveis, que é conhecida por promover a sobrevivência da célula neural, bem como a plasticidade sináptica e Maturação. Os efeitos colaterais do IGF-1 administração incluem açúcar no sangue, alterações da função hepática, aumento do colesterol e triglicérides e níveis. Os sujeitos do estudo serão submetidos a segurança triagem rigorosa antes que estejam inscritos na prova, e será cuidadosamente monitorizados a cada duas a quatro semanas com segurança e avaliações de eficácia.
"Estamos entusiasmados que os pesquisadores no Centro de Autismo Seaver estão a realizar este estudo piloto para avaliar, um tratamento para SHANK3 possível deficiência, que também podem ajudar a todos com ASD", disse Geraldine Bliss, presidente da Amparo à Pesquisa Phelan-McDermid Foundation. "Este será o primeiro ensaio clínico em Phelan-McDermid Síndrome de emergir a partir de evidências em um sistema modelo pré-clínico convincente."
A causa do autismo debatido tem sido por muitos anos. Atualmente, a melhor evidência genética científica indica que mutações mais prováveis são os culpados, direta ou indiretamente atuando, em cima de 80 a 90 por cento dos indivíduos com ASD. Nos últimos anos, de genes e mutações do gene no número de cópias foram identificadas variações que causam aproximadamente 15 por cento dos casos de ASD. No entanto, pensa-se que centenas de genes podem estar envolvidos na causa autismo.
Uma cópia do cromossomo 22 q13 Porção de qualquer falta ou mutado em SHANK3 deficiência Caso contrário, também conhecido como Phelan-McDermid ou síndrome de exclusão 22q13 (22q13DS). A área em questão contém os SHANK3 genes, e não há evidência de que Ele é a perda de uma cópia do SHANK3 que produz os aspectos neurológicos e comportamentais da síndrome. O gene SHANK3 é fundamental para o desenvolvimento do sistema nervoso humano, e perda de SHANK3 pode prejudicar a capacidade dos neurônios de se comunicar um com o outro.
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