Brasileiro que reverteu a doença em laboratório diz que tratamento é possível, mas faltam recursos
(Arquivo Pessoal)
Existem no Brasil dois milhões de pessoas diagnosticadas com autismo, segundo estimativas. Nos Estados Unidos, os números são oficiais: a incidência é de uma em cada 88 crianças. Por trás das estatísticas, estão familiares e pacientes, que se esforçam todos os dias para lidar com o transtorno neurológico, que afeta a comunicação, a sociabilidade e o comportamento. Mas que agora enxergam uma luz no fim do microscópio: um jovem cientista brasileiro, Alysson Muotri, de 38 anos, radicado nos Estados Unidos, está surpreendendo o mundo acadêmico com suas pesquisas que desenvolveram neurônios derivados de pacientes autistas e os reverteu ao estado normal. Os resultados do experimento mais recente, de janeiro, estão em fase de revisão e devem ser publicados ainda este ano. Atualmente, uma campanha no Facebook, liderada por pais de crianças com autismo, busca apoio do governo brasileiro às suas pesquisas.
O que o motivou a pesquisar sobre autismo?
A capacidade social humana é única entre as espécies. Pesquisar o autismo e outras síndromes que afetam o lado social é uma forma de ganhar conhecimento sobre a complexidade do cérebro social humano. Foi isso que me motivou a estudar o autismo inicialmente. Hoje em dia, minha motivação vem do potencial da pesquisa em ajudar os pacientes e familiares. Nasci ouvindo que o espectro autista não tem cura, mas, para mim, isso é um mito.
Em 2010, você e sua equipe conseguiram acompanhar o desenvolvimento de neurônios derivados de pacientes com a Síndrome de Rett, uma forma mais grave de autismo, e revertê-los ao estado normal. Como isso aconteceu?
A partir da tecnologia de reprogramação celular do pesquisador japonês Shynia Yamanaka. Células adultas são revertidas ao estado embrionário, como ferramentas para entender a origem de doenças neurológicas. Reproduzimos neurônios do espectro autista usando a tecnologia de Yamanaka e conseguimos corrigir o defeito genético nos neurônios, evitando o aparecimento das “características autistas”.
Este ano, vocês fizeram o mesmo com células de pacientes com o autismo clássico. Quais as diferenças e semelhanças entre as pesquisas? Houve avanços?
O trabalho, ainda não publicado, basicamente revela a mesma coisa. Fomos mais fundo dessa vez e descobrimos um gene novo implicado nos defeitos neuronais. Mais ainda, revelamos que em alguns casos de autismo clássico existem vias bioquímicas que são comuns à síndrome de Rett. Estamos empenhados, agora, em implementar uma triagem de drogas automatizada, procurando por novos medicamentos que sejam seguros para uso clínico.
Encontrar a descoberta de uma droga eficaz é, hoje, uma questão de tempo ou de financiamento?
Certamente uma questão de financiamento. Temos o modelo e as bibliotecas químicas, mas precisamos de financiamento para juntar as duas coisas. No meu laboratório, leva-se anos para testar algumas drogas manualmente. Queremos testar milhares de drogas em poucos meses usando métodos automáticos.
Seria possível considerar um prazo estimado para que sua pesquisa se reverta em uma medicação disponível para venda no mercado?
O prazo estimado é de 10 anos, incluindo os ensaios clínicos e considerando que teremos uma nova droga experimental nos próximos 2, 3 anos.
Já existe interesse de laboratórios farmacêuticos?
Estamos namorando com alguns, mas ainda não há nada de concreto. A indústria farmacêutica tem medo de entrar num negócio novo e arriscado, e prefere esperar pelos avanços da academia, o que é mais vagaroso. Esse tem sido o quadro atual na minha constante busca por captação de recursos. Muitos laboratórios farmacêuticos hoje focam em doenças como câncer ou de metabolismo (hipertensão, obesidade etc). É preciso uma mudança de paradigma.
Muitos falam em epidemia de autismo, com 1 em cada 88 crianças diagnosticadas dentro do espectro nos EUA. Há alguma explicação para o aumento do número de casos?
Ainda é cedo para falar em epidemia. Os números podem representar uma melhora do diagnóstico, conscientização dos médicos ou mesmo interesse dos pais em classificar crianças menos afetadas dentro do espectro autista para conseguir recursos financeiros do governo americano. É um quadro complexo e temos que esperar pesquisas nos próximos anos para entender se o número de crianças autistas está de fato aumentando. Se for confirmado, pode realmente ser algo ambiental que ainda desconhecemos.
Você não acha que, para um percentual de casos tão alto, pouco investimento se fez até hoje? No Brasil, especialmente?
Com certeza. O autismo custa anualmente US$ 35 bilhões para a sociedade americana, porém, são investidos apenas US$ 100 milhões em pesquisa. É uma discrepância muito alta. Não tenho ideia dos números no Brasil, mas imagino que o investimento seja muito menor. Acho que o quadro de autismo atual pede um plano nacional de ataque.
É verdade que você e a mãe de um rapaz autista trabalham num projeto de um centro de excelência no Brasil?
Sim, é verdade. É um mega projeto, de um centro com diversos departamentos, incluindo pesquisa, treinamento médico, tratamento, educação, capitalização de recursos . Dentro de cada um desses departamentos, autoridades no assunto serão responsáveis por manter um ciclo multidisciplinar, por exemplo: o grupo de educação irá ate uma cidade explicar aos médicos o que é o autismo. Alguns desses pediatras receberão treinamento pra diagnóstico. Novos casos serão encaminhados ao centro, onde a família vai receber apoio e pode optar por incluir o paciente em pesquisa. Diversas pesquisas estarão acontecendo, incluindo potenciais ensaios clínicos e estratificação do espectro autista baseado em, por exemplo, genética e comportamento. Essa é uma visão geral. Mas acho que é uma forma de agregar as diversas ideias e atividades sobre autismo no Brasil, que, ao meu ver, estão pulverizadas. Essa falta de organização faz com que o movimento pró-autista no Brasil não tenha força politica.
Você firmou recentemente uma parceria com a Microsoft, que estaria interessada em contribuir com suas pesquisas. Como isso poderia acontecer?
A ideia é usar a parceria da Microsoft no desenvolvimento de uma plataforma inteligente para leitura e quantificação automática das sinapses formadas nas culturas de neurônios em laboratório. Seria a automatização de mais um passo do processo. A biologia já provou que o modelo funciona, precisamos agora da engenharia para acelerar e otimizar o caminho.
O que o motivou a pesquisar sobre autismo?
A capacidade social humana é única entre as espécies. Pesquisar o autismo e outras síndromes que afetam o lado social é uma forma de ganhar conhecimento sobre a complexidade do cérebro social humano. Foi isso que me motivou a estudar o autismo inicialmente. Hoje em dia, minha motivação vem do potencial da pesquisa em ajudar os pacientes e familiares. Nasci ouvindo que o espectro autista não tem cura, mas, para mim, isso é um mito.
Em 2010, você e sua equipe conseguiram acompanhar o desenvolvimento de neurônios derivados de pacientes com a Síndrome de Rett, uma forma mais grave de autismo, e revertê-los ao estado normal. Como isso aconteceu?
A partir da tecnologia de reprogramação celular do pesquisador japonês Shynia Yamanaka. Células adultas são revertidas ao estado embrionário, como ferramentas para entender a origem de doenças neurológicas. Reproduzimos neurônios do espectro autista usando a tecnologia de Yamanaka e conseguimos corrigir o defeito genético nos neurônios, evitando o aparecimento das “características autistas”.
Este ano, vocês fizeram o mesmo com células de pacientes com o autismo clássico. Quais as diferenças e semelhanças entre as pesquisas? Houve avanços?
O trabalho, ainda não publicado, basicamente revela a mesma coisa. Fomos mais fundo dessa vez e descobrimos um gene novo implicado nos defeitos neuronais. Mais ainda, revelamos que em alguns casos de autismo clássico existem vias bioquímicas que são comuns à síndrome de Rett. Estamos empenhados, agora, em implementar uma triagem de drogas automatizada, procurando por novos medicamentos que sejam seguros para uso clínico.
Encontrar a descoberta de uma droga eficaz é, hoje, uma questão de tempo ou de financiamento?
Certamente uma questão de financiamento. Temos o modelo e as bibliotecas químicas, mas precisamos de financiamento para juntar as duas coisas. No meu laboratório, leva-se anos para testar algumas drogas manualmente. Queremos testar milhares de drogas em poucos meses usando métodos automáticos.
Seria possível considerar um prazo estimado para que sua pesquisa se reverta em uma medicação disponível para venda no mercado?
O prazo estimado é de 10 anos, incluindo os ensaios clínicos e considerando que teremos uma nova droga experimental nos próximos 2, 3 anos.
Já existe interesse de laboratórios farmacêuticos?
Estamos namorando com alguns, mas ainda não há nada de concreto. A indústria farmacêutica tem medo de entrar num negócio novo e arriscado, e prefere esperar pelos avanços da academia, o que é mais vagaroso. Esse tem sido o quadro atual na minha constante busca por captação de recursos. Muitos laboratórios farmacêuticos hoje focam em doenças como câncer ou de metabolismo (hipertensão, obesidade etc). É preciso uma mudança de paradigma.
Muitos falam em epidemia de autismo, com 1 em cada 88 crianças diagnosticadas dentro do espectro nos EUA. Há alguma explicação para o aumento do número de casos?
Ainda é cedo para falar em epidemia. Os números podem representar uma melhora do diagnóstico, conscientização dos médicos ou mesmo interesse dos pais em classificar crianças menos afetadas dentro do espectro autista para conseguir recursos financeiros do governo americano. É um quadro complexo e temos que esperar pesquisas nos próximos anos para entender se o número de crianças autistas está de fato aumentando. Se for confirmado, pode realmente ser algo ambiental que ainda desconhecemos.
Você não acha que, para um percentual de casos tão alto, pouco investimento se fez até hoje? No Brasil, especialmente?
Com certeza. O autismo custa anualmente US$ 35 bilhões para a sociedade americana, porém, são investidos apenas US$ 100 milhões em pesquisa. É uma discrepância muito alta. Não tenho ideia dos números no Brasil, mas imagino que o investimento seja muito menor. Acho que o quadro de autismo atual pede um plano nacional de ataque.
É verdade que você e a mãe de um rapaz autista trabalham num projeto de um centro de excelência no Brasil?
Sim, é verdade. É um mega projeto, de um centro com diversos departamentos, incluindo pesquisa, treinamento médico, tratamento, educação, capitalização de recursos . Dentro de cada um desses departamentos, autoridades no assunto serão responsáveis por manter um ciclo multidisciplinar, por exemplo: o grupo de educação irá ate uma cidade explicar aos médicos o que é o autismo. Alguns desses pediatras receberão treinamento pra diagnóstico. Novos casos serão encaminhados ao centro, onde a família vai receber apoio e pode optar por incluir o paciente em pesquisa. Diversas pesquisas estarão acontecendo, incluindo potenciais ensaios clínicos e estratificação do espectro autista baseado em, por exemplo, genética e comportamento. Essa é uma visão geral. Mas acho que é uma forma de agregar as diversas ideias e atividades sobre autismo no Brasil, que, ao meu ver, estão pulverizadas. Essa falta de organização faz com que o movimento pró-autista no Brasil não tenha força politica.
Você firmou recentemente uma parceria com a Microsoft, que estaria interessada em contribuir com suas pesquisas. Como isso poderia acontecer?
A ideia é usar a parceria da Microsoft no desenvolvimento de uma plataforma inteligente para leitura e quantificação automática das sinapses formadas nas culturas de neurônios em laboratório. Seria a automatização de mais um passo do processo. A biologia já provou que o modelo funciona, precisamos agora da engenharia para acelerar e otimizar o caminho.
Leia mais sobre esse assunto em http://oglobo.globo.com/saude/nasci-ouvindo-que-autismo-nao-tem-cura-mas-para-mim-isso-um-mito-5686739#ixzz22iGhicS2
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